De ontwikkeling van medicatie bij kankerbehandeling neemt al gauw zo’n tien tot twintig jaar in beslag. Prof. dr. Miriam Koopman, verbonden aan het UMC Utrecht, kent zelfs ontwikkelingen die drie decennia in beslag namen. Dat traject kan en moet sneller. Cohorten, die klinische en preklinische patiënt gerelateerde gegevens beschikbaar stellen voor onderzoek, spelen daar een sleutelrol bij. Maar hoe kan er sneller en meer geleerd worden van de gegevens die cohorten verzamelen? En wat is daarvoor nodig? Die vragen stonden centraal tijdens de derde werkconferentie “Cohorten” op 17 november georganiseerd vanuit DORP, Oncode-PACT en IKNL. De conferentie bood inzicht in de complexiteit, deelde kansrijke casuïstiek en verzamelde breed gedragen uitdagingen.

Miriam Koopman trapte het evenement af en duidde daarbij de kansen van cohorten en real world data:

‘Trialpopulaties zijn vaak geen goede afspiegeling van de groep patiënten die voor een behandeling in aanmerking komt, omdat vaak jongere en relatief fitte patiënten aan trials deelnemen. Met real world data kunnen we wel zorgen voor die juiste afspiegeling. Door deze via cohorten in te zetten kunnen we bijvoorbeeld sneller te weten komen wat de effectiviteit van een medicijn is in de klinische praktijk.’

Snel en real world
Real world data dus, die zo snel mogelijk beschikbaar worden gemaakt. Maar wat is snel? Prof. dr. Peter Huijgens, voormalig bestuurder van IKNL, ging op die vraag in. Allereerst vanuit de levensloop van de individuele kankerpatiënt. In die levensloop leggen meerdere zorgprofessionals, van huisarts tot hospiceverpleegkundige, gegevens vast. Gegevens over diagnostiek en de benodigde zorgcapaciteit kunnen snel beschikbaar worden gemaakt. Dat laatste is, op netwerkniveau, ook een van de ambities in het Integraal Zorgakkoord. Vroege toxiciteit, wat ook relevant is voor medicijnontwikkeling, kan ook snel worden vastgelegd, in tegenstelling tot gegevens over late toxiciteit die pas later beschikbaar komen. Wanneer deze gegevens beschikbaar zijn, wil je ze echter wel snel vastleggen.

Een ander aspect wat de snelheid bepaalt is voor wie de gegevens ontsloten moeten worden. Patiënten, behandelaars, maatschappij en overheid hebben allemaal een andere informatiebehoefte. En die informatiebehoefte is niet altijd bekend bij degene die gegevens vastlegt, meet en valideert vanuit het behandeltraject. Voor cohorten is het dus van belang om vooraf goed te definiëren wat je wilt onderzoeken en weten, en wanneer. Huijgens pleit er voor om datgene wat je wil weten iets breder te definiëren dan strikt noodzakelijk. Het volledig in kaart brengen van moleculaire data geeft bijvoorbeeld meer informatie over mutaties die in de toekomst van belang gaan zijn voor de behandeling van de patiënt.

Stekkerdoos

Eén van de projecten die inzet op het snel beschikbaar maken van gegevens is R(H)ONDA, wat staat voor Real-time (Hemato) Oncology Dashboard. Dit dashboard wil snel inzichten verschaffen over effectiviteit van medicatie bij verschillende groepen patiënten. Maarten van der Wilt, CTO van Performation lichtte de techniek achter dit project toe.

‘Oneerbiedig gezegd werkt het R(H)ONDA-dashboard als een stekkerdoos: met gegevens vanuit EPD’s, microbiologie en klinische chemie verrijken we bijvoorbeeld de NKR om snel rapportages te kunnen leveren over de effectiviteit van geneesmiddelen.’

Daarbij werkt R(H)ONDA met de principes van de ‘personal health train’. Data blijven daarbij aan de bron, en gegevens worden opgehaald via een query: een ‘trein’ die gegevens, die noodzakelijk zijn voor de analyse, ophaalt bij de ziekenhuizen. De aanleveringen zijn altijd gepseudonimiseerd, waardoor de privacy van de patiënt geborgd blijft. Maar hoe wordt bepaald welke gegevens nodig en betrouwbaar zijn voor het maken van de analyses en de dashboards? Van der Wilt noemt twee fasen in het project: de exploratieve, waar technici en medisch professionals verschillende datasets testen. Uiteindelijk verschijnt daar een dataset uit die de basis vormt voor het dashboard en die wordt toegepast in de implementatiefase.

Cohorten
Dr. Geraldine Vink (IKNL/UMC Utrecht), programmamanager van darmkankercohort PLCRC, lichtte de rol van cohorten toe, waarbij zij begon met de definitie van een cohort zoals dat gebruikt wordt bij Oncode-PACT.  Cohorten verzamelen op basis van informed consent tumorspecifieke gegevens, PROM’s en materiaal voor het faciliteren van wetenschappelijk onderzoek, en er zijn meerdere ziekenhuizen, artsen en onderzoekers betrokken.  Het onderzoek is langlopend en multidisciplinair, kent geen a priori hypothese, geen einddatum en het aantal patiënten is niet vooraf vastgelegd.  Cohorten concentreren zich meestal rondom een tumorsoort.

De afgelopen jaren stonden cohorten aan de basis van het antwoord op diverse (onderzoeks)vragen, voor de ondersteuning van beleidsbeslissingen, maar ook in het samen beslissen tussen arts en patiënt.

Cohorten spelen een belangrijke rol binnen Oncode-PACT en er is financiering beschikbaar om ze te ondersteunen en verrijken zowel met betrekking tot het aantal cohorten, als ook de hoeveelheid gegevens.

Uitdagingen en ontwikkelwensen
Tijdens de werkconferentie legden vertegenwoordigers van de cohorten meerdere vraagstukken op tafel. Eén daarvan betrof de organisatie van het Informed Consent. Dat kan digitaal georganiseerd worden, en idealiter ‘aan de poort’. Het centraal organiseren ontzorgt cohorten en kan er aan bijdragen dat de patiënt overal op dezelfde manier over deelname aan een cohort wordt geïnformeerd. Een tweede was het optimaliseren van spiegelinformatie voor de behandelaar. Door klinische gegevens terug te geven rond de behandeleffectiviteit dragen cohorten bij aan betere zorg. Een derde veelgenoemd thema was de financiering en sustainability van de cohorten. Financiering wordt vaak gegeven op projectbasis, terwijl een structurele basis noodzakelijk is.

De conferentie stipte ook drie thema’s aan die nodig zijn om het werk van cohorten in de toekomst makkelijker, duurzamer en efficiënter te maken. Dat is allereerst een koppelsleutel. Hoe volg je een patiënt over ziekenhuizen heen, of identificeer je in verschillende databronnen? Een persoonlijke identifier als het BSN mag niet geregistreerd en gebruikt worden om gegevens uit datasets met elkaar te verbinden. Een aspect waar het Obstakel Verwijder Traject van Health-RI naar verwachting een rol in kan spelen. Daarnaast is er behoefte aan een overzicht van gebruikte ICT-systemen, zodat de technische opgave om gegevens tussen verschillende systemen uit te wisselen helderder wordt. Als laatste is er de optie genoemd om cohortorganisaties waar het kan centraal te ondersteunen, bijvoorbeeld in de uitvoering van de administratie.

Leren van patiëntgegevens, om daarmee de uitkomst van een volgende behandeling te verbeteren. Dat is een van de belangrijkste achterliggende gedachtes geweest bij de opzet en organisatie van cohorten. De praktijk bewijst dat dat werkt, maar ook dat er juridische, technische en organisatorische uitdagingen zijn. Door met z’n allen die uitdagingen aan te gaan, wordt niet alleen het werk van cohorten op zichzelf beter, het is ook een middel om versnelde preklinische ontwikkeling van geneesmiddelen, zoals Oncode-PACT ambieert, te realiseren. Zo draagt de ontwikkeling van cohorten bij aan snellere en betere toegankelijkheid van geneesmiddelen om onze patiënten mee te behandelen.

Een bijdrage van Werner Tolsma – IKNL

Ook deze bijeenkomst zal weer vervolg gaan krijgen. De voorlopige datum daarvoor is 16 maart 2023. Meer berichtgeving hierover volgt te zijner tijd via onze website.

Mocht u vragen hebben naar aanleiding van dit bericht, stel deze dan gerust via info@researchplatform-dorp.nl