Op woensdag 17 november vond het DORP-webinar over het Patient Preference Trial (PPT) design plaats. We blikken terug op een informatieve en interactieve middag. Tijdens dit webinar werden twee voorbeelden uit de praktijk besproken en er werd een methodologische blik geworpen op het PPT design. Hieronder een samenvatting én de link om het webinar terug te kijken.

Hoe zat het ook alweer?

In een PPT design kunnen (een deel van de) deelnemende patiënten hun voorkeursbehandeling kiezen. Dit in tegenstelling tot een standaard Randomized Controlled Trial (RCT) waar deelnemende patiënten op basis van willekeur worden toegewezen aan een type behandeling. Binnen klinisch (oncologisch) onderzoek wordt de RCT veelal beschouwd als de standaard. Om verschillende redenen komt dit steeds meer onder druk te staan. Eén daarvan is dat patiënten vaak een sterke voorkeur hebben voor welk type behandeling zij willen en daarom niet gerandomiseerd willen worden. Hierdoor loopt de inclusie van patiënten van een RCT dan moeizaam. Voor dit soort obstakels biedt het PPT design een aantrekkelijk alternatief. Maar wat zijn dan de aandachtspunten, de voordelen en hoe onderbouw je deze richting subsidieverstrekkers? Ook is het niet altijd duidelijk hoe een PPT design geanalyseerd moet worden, hoe PPT resultaten geïnterpreteerd moeten worden en hoe dit afwijkt van RCT studie resultaten. Deze vragen en meer kwamen aan bod tijdens dit webinar.

Het webinar

Tijdens het webinar kwamen o.a. twee casussen aan bod. In de eerste casus, gepresenteerd door dr. Anton Engelsman, chirurg in het Amsterdam UMC, werd een trial opzet besproken op het gebied van schildklierkanker. Het doel van deze trial is het vergelijken van twee typen behandeling voor schildklierkanker: volledige verwijdering van de schilklier (standaard richtlijn in Nederland) versus het verwijderen van de helft van de schildklier (experimentele behandeling). Eén van de dilemma’s waar het studieteam mee te maken had was feit dat een deel van de potentiële deelnemende centra al afweek van de standaard richtlijn in Nederland en daarom terughoudend was met het meedoen aan een randomisatiestudie. Gezien de lage incidentie van schildklierkanker in Nederland was het participeren van zoveel mogelijk centra cruciaal. Het PPT design of een hybride design (deels PPT, deel RCT) bood hierbij een potentieel alternatief om op die manier zoveel mogelijk centra aan boord te krijgen.

In de tweede casus nam Renée Schmitz, PhD student in het Antoni van Leeuwenhoek ziekenhuis, de deelnemers mee in de voortgang van de LORD-trial. De LORD-trial was oorspronkelijk gestart als RCT, waarbij patiënten gerandomiseerd werden tussen operatie versus surveillance. Maar door een moeizame inclusie van patiënten, vanwege een sterke behandelvoorkeur, liep de inclusie niet zoals verwacht. Reden om de trial om te vormen tot een PPT design. Er werd o.a. getoond hoe de inclusie omhoog schoot nadat patiënten mochten kiezen voor de behandeling die ze prefereerden.

Ten slotte gaf prof. dr. Rolf Groenwold, statisticus/epidemioloog aan het LUMC, een blik op het PPT design vanuit methodologisch perspectief. De focus van Rolf lag vooral in de balans tussen de voordelen en nadelen van het PPT design. Een aantal voordelen zijn de haalbaarheid, snellere inclusie en representeerbaarheid. Maar daar tegenover staan vragen zoals de validiteit van de resultaten, wat zegt de uitkomst van een PPT nu eigenlijk en op wie zijn de resultaten van toepassing? Dit leverde een aantal interessante discussies op.

DORP kijkt samen met de sprekers terug op een succesvolle middag. Dat het PPT design leeft binnen de oncologie bij zowel onderzoekers, statistici als patiënten was duidelijk. De animo was groot en er werd volop gediscussieerd.

Webinar terugkijken?

Kon je het webinar niet bijwonen, dan kan je deze nog terugkijken via deze link.

Recente berichten