Op maandag 28 november 2022 vond het DORP-webinar over Master Protocols plaats, waarbij 42 deelnemers aanwezig waren.
Hoe zat het ook alweer?
Master protocol trials zijn bedoeld om één of meerdere interventies voor één of meerdere ziekte-indicaties te onderzoeken onder dezelfde trial structuur. Voorbeelden van Master Protocols zijn basket trials, umbrella trials of platform trials. Master Protocol trials zijn doorgaans efficiënter dan de standaard traditionele trials, omdat in zulke trials meerdere onderzoeksvragen beantwoord kunnen worden onder één studieprotocol. Dit leidt tot een reductie in kosten en/of tijd vergeleken met afzonderlijke protocollen per trial en per onderzoeksvraag. Zo wordt er in een basket trial onderzoek gedaan naar één type behandeling voor meerdere ziekte-indicaties en heeft een umbrella trial als doel meerdere behandelingen te onderzoeken voor één ziekte-indicatie. Behalve efficiëntie in de uitvoering brengt het ook potentiële voordelen met zich mee voor patiënten omdat zij meer toegang hebben tot nieuwe behandelingen en bijdragen aan de beantwoording van meerdere onderzoeksvragen. De toepassing van zulke trials vergt kennis over de methodologie en praktische uitvoering welke tijdens dit webinar aan bod zijn gekomen.
Het webinar
Tijdens dit webinar werden Master Protocols besproken vanuit een praktisch, statistisch en klinisch perspectief. Als eerste besprak Prof. Matthew Sydes de praktische implementatie van multi-arm, multi-stage platform protocols. Multi-arm, multi-stage platform protocols zijn zogenaamde “levende” protocollen waar naast het beantwoorden van meerdere initiële onderzoeksvragen, nieuwe onderzoeksvragen gaandeweg kunnen worden beantwoord door bijvoorbeeld extra armen aan de studie toe te voegen. Aan de hand van een voorbeeld werd aangetoond dat een multi-arm, multi-stage platform protocol in 20 jaar tijd 10 belangrijke gerandomiseerde Fase III vergelijkingen kan beantwoorden, daar waar dit onmogelijk zou zijn geweest als elke vraag in een aparte studie zou worden onderzocht. Tevens werden in de eerste presentatie aanbevelingen gepresenteerd voor onderzoekers die een (late fase) Master Protocol willen opzetten, zoals aanbevelingen op het gebied van informed consent, contracten en het gebruik van de controle arm.
In de tweede presentatie bediscussieerde Dr. Peter van de Ven Master Protocols vanuit een statistisch perspectief. Voor elk type Master Protocol (basket trials, umbrella trials en platform trials) werd gepresenteerd hoe deze trials te analyseren, welke uitdagingen daarbij komen kijken en hoe rekening te houden met deze uitdagingen in de analyses, zoals bijvoorbeeld de uitdaging van multiple testing.
Ten slotte gaf Prof. Dr. Andrew Biankin een blik op Master Protocols vanuit een klinisch perspectief. Een belangrijk punt dat hierbij werd gemaakt, is dat kanker steeds ingewikkelder wordt waardoor er een behoefte is aan slimme designs om zogenaamde Targeted Therapies (therapieën specifiek voor een bepaald (sub)type kanker) goed te kunnen testen in een trial. Master Protocol trials zijn een voorbeeld van zulke slimme designs. In deze presentatie werd een voorbeeld aan bod van een Master Protocol in alvleesklierkanker waar er voor elke patiënt met welk type alvleesklierkanker dan ook een behandeloptie beschikbaar is in de trial. Een mooi voorbeeld van de voordelen, met name voor patiënten, van een Master Protocol.
Webinar terugkijken?
Kon je het webinar helaas niet bijwonen of wil je de presentaties graag nog eens rustig terugkijken? Dat kan hier! Alle presentaties zijn in het Engels.